poniedziałek, 24 listopada 2014

Nadzieja w pigułce

Źródło: http://davidmalan.photoshelter.com/


Hey ludziska!

Żeby nie zrobiło się monotematycznie czas zrobić małą przerwę w serii Crazy Will-owych osobowości ;) Dziś opowiem Wam trochę o nadziejach, perspektywach i współczesnej medycynie. Choć umysł i silna wola jak najbardziej potrafią wspierać ciało podczas problemów natury zdrowotnej, to jednak bez medycyny nie mielibyśmy szans w walce z wieloma chorobami. Nauka potrafi dać człowiekowi nadzieję, jeśli tylko dać jej na to szansę. Czy warto? O tym mam nadzieję Was dziś przekonać ;)

Jak pewnie pamiętacie, choruję na - jak do tej pory nieuleczalną - chorobę, ogólny zanik mięśni. Moja psychika, jak Wam starałem się udowadniać w moich notkach, znosi świadomość tej nieuleczalności całkiem nieźle. Oczywiście, nie zawsze jest łatwo, ale nikt nie mówił, że tak będzie - w końcu chyba każdy z nas ma jakiś własny, nielekki życiowy bagaż. Ale oprócz tej zaprogramowanej gdzieś we mnie motywacji do życia, pomaga mi coś jeszcze - mianowicie wiara w możliwości współczesnej nauki. Gdzieś tam tli się we mnie nadzieja na to, że naukowcom uda się opracować w miarę skuteczny lek i że nastąpi to jeszcze za mojego życia. Oczywiście nie wierzę w cudowne, od-razu-ozdrawiające tabelki, ani specjalnie nie liczę na to, że udałoby mi się odbudować całość utraconych mięśni. Ale już utrzymanie w miarę silnego ciała, a najbardziej rąk, pozwoliłoby mi jeździć na wózku i radzić sobie w życiu w pojedynkę.
Przez to, że walka z moją chorobą przynosiła rezultaty i udało się nieco przyhamować postępy zaniku, miałem poczucie, co prawda trochę egoistyczne, że to nie może być przypadek - dostrzegałem w tym szczyptę przeznaczenia. Skoro udało się dokonać tyle, to dlaczego miałbym się nie doczekać skutecznego leku na dystrofię Duchena? Ale to chyba całkiem normalne, że osoba czekająca na konkretny lek chce się go doczekać jeszcze za swojego życia. Po śmierci raczej już się nie przyda, no, chyba że będzie to coś ożywczego ;D Dalej staram się trwać w takim przekonaniu, chociaż ze dwa lata temu przestałem śledzić newsy na temat leków. Przestałem, ponieważ już kilka razy wydawało mi się, że lek jest tuż tuż, nakręcałem się że już lada chwila coś wymyślą, a koniec końców okazywało się, że to jeszcze nie to. Niestety, badania nad nowymi lekami to bardzo długotrwały i mozolny proces. No, może względnie długotrwały - jeśli się zastanowić, jakiego dokonaliśmy skoku technologicznego od pierwszej wojny światowej, to chyba po prostu my za krótko żyjemy w stosunku do postępu odkryć ;)

Zastanawialiście się kiedyś, jak opracowuje się nowy lek? Pozwólcie, że pokrótce Wam o tym opowiem; po więcej szczegółów zapraszam >>>TUTAJ<<< Aby odkryć lek, prowadzi się albo losowe badania związków naturalnych, albo syntezuje grupę związków o strukturze, która może "pasować" do odpowiedniego “zamka” w organizmie. Dla znalezienia w wytypowanej grupie najaktywniejszego w danym przypadku związku chemicznego prowadzi się wstępne badania na wyizolowanych komórkach, tkankach czy narządach. Następnie przychodzi pora na tzw. badania przedkliniczne – najczęściej na zwierzętach. Pozwalają one oszacować działanie i toksyczność leku oraz jego skuteczność w docieraniu tam, gdzie dotrzeć powinien. Tu kończy się rola laboratorium a zaczynają badania kliniczne, prowadzone na ludziach. Składają się one z kilku faz:
Faza 1, prowadzona na małej grupie (10-100) całkiem zdrowych ochotników, pozwala zweryfikować wyniki badań przedklinicznych na ludziach i ustalić w miarę bezpieczne dawkowanie. Trwa ok. 1,5 roku i odsiewa zwykle 30% leków, które okazują się jednak całkiem nieskuteczne,.
Faza 2, prowadzona jest przez 0,5-2 lata na dwóch grupach chorych (20-300 osób). Jedna grupa otrzymuje testowany lek, a druga placebo, żeby sprawdzić, czy lek działa mocniej od nadziei na jego skuteczność ;) Leki, które przejdą tę fazę testów są już obiecujące.
Faza 3, prowadzona jest na dużej grupie (300-kilka tysięcy osób) przez ponad rok i również wykorzystuje grupę kontrolną z placebo. Pozwala określić dawkowanie leku i efekty uboczne, jakie wywołuje. Po tej fazie lek może zostać zarejestrowany i wprowadzony do obrotu.
Faza 4 to zbieranie dodatkowych danych o działaniu już zarejestrowanych leków w dłuższym czasie i na większej ilości pacjentów oraz o obserwowanych interakcjach między różnymi lekami.
Wszystkie etapy badań klinicznych przechodzi zwykle 1 na 5 leków, a opisane etapy tworzenia leku to koszt, bagatela, ok. 0,5 mld zł.

Niedawno dowiedziałem się o nowym leku "Ataluren" stworzonym we francuskich laboratoriach, który przeszedł już 3 fazę badań klinicznych. W tej chwili trwa procedura, która ma zapewnić warunkowe zezwolenie na jego dystrybucję na terenie UE. Co prawda, lek nie może pochwalić się powalającą skutecznością, ale jest to kolejny klocek dołożony do układanki. Być może nadchodzące badania reakcji na lek na większej grupie pacjentów i w dłuższej perspektywie czasowej pozwoli na wyciągnięcie odpowiednich wniosków i ulepszenie tego specyfiku, zobaczymy. Wiem jedno - nie mam zamiaru przestać wierzyć, że może się udać. Zawsze warto mieć choć minimalną nadzieję na ziszczenie się pozytywnego scenariusza i dbać o siebie. Życie potrafi być mocno ironiczne i głupio by było, gdyby komuś zabrakło miesiąca do uleczenia jego choroby, więc może lepiej nie ryzykować ;)

W temacie leków i badań nad nimi, chciałem także gorąco zachęcić Was do zapoznania się z petycją dotyczącą wyłączenia przepisu 37k punkt 1 i 1a prawa farmaceutycznego względem niekomercyjnych badań klinicznych. W wielkim skrócie, obecnie koszt prowadzenia takowych badań spada na uczelnie medyczne, a że te bardzo często same bywają niedofinansowane, ważne badania nad lekami mogącymi ratować życie nie są realizowane lub są realizowane, jak to się mówi, na pół gwizdka. Zmiany proponowane w petycji zakładają, że koszty związane z obsługą tego typu badań (zaczynając od hospitalizacji, po naklejenie plastra po pobieraniu krwi) będą pokrywane przez NFZ. Wbrew pozorom, nie jest to wcale jakiś egzotyczny problem. Żeby daleko nie szukać, dotyczy także bezpośrednio mojej osoby - wiem że np. na Uniwersytecie Medycznym w Białymstoku prowadzi się badania nad zanikiem mięśni oparte na wykorzystaniu komórek macierzystych i nawet gdyby wymyśliliby jakiś lek, to i tak prawdopodobnie nie znajdą się środki na przebadanie go. A, jak pisałem, jest to złożony i kosztowny proces. Osoby zdrowe może oburzać kolejna pijawka ciągnąca pieniądze z ich podatków, ale jest to rozumowanie dość krótkowzroczne, bo przecież różnie w życiu bywa. Nie wiem jak Wy, ale ja wolę żyć ze świadomością że moja rodzina, przyjaciele, czy już tak empatycznie osoby trzecie, w razie jakiejś ciężkiej choroby będą miały większe szanse dzięki terapii eksperymentalnej bądź lekowi, który na jej podstawie powstał dzięki badaniom zdolnych akademików ;) Oczywiście marzy mi się, że kiedyś nie będzie takiej niepełnosprawności ani choroby, której nie można wyleczyć, choć to dosyć utopijna wizja przyszłości. No ale kto wie, a nad taką przyszłością możemy pracować już teraz, do czego bardzo serdecznie zapraszam! Petycję i wszelkie szczegóły z nią związane znajdziecie >>>T U T A J<<< :)

I to tyle, jeśli chodzi o dzisiejszą notkę. Fajnie, że mogłem podzielić się z Wami tym jak wygląda z mojej perspektywy nadzieja i oczekiwanie na coś, co ostatecznie mogłoby wyleczyć przyczynę mojej choroby, a na pewno zmieniłoby diametralnie moje życie. Wiem, że zmiany bywają trudne, ale taką na pewno jakoś bym przeżył xD Również i Wy możecie się pośrednio przyczynić do pozbycia się jakiejś niewdzięcznej choroby, a dzięki temu, do zmiany czyjegoś życia :) Dzięki wielkie ludziska za uwagę, trzymajcie się ciepło.

Cztery koła, wiara w siebie, spójrz przed siebie!

Pamiętajcie!
W medycynie siła drzemie,
Daj jej szanse, lecz wierz w siebie xD

7 komentarzy:

  1. Gorzka pigułka tego postu, tzn. rzeczywistości mnie zmiażdżyła... czepiam się nadziei...

    OdpowiedzUsuń
  2. Petycję oczywiście podpiszę! Pigułki z nadzieja i nam się przydadzą...

    OdpowiedzUsuń
    Odpowiedzi
    1. Bardzo się cieszę :) Takie pigułki na pewno przydałyby się wielu z Nas ;)

      Usuń
  3. Cudownie, że o tym piszesz. :) Ja już dawno podpisałam petycję Pauliny. Trzymaj się!

    OdpowiedzUsuń
  4. Hej. To pewnie głupio zabrzmi, ale w jakimś sensie wiem, co czujesz... Też mam nadzieję, że pewnego dnia wszystko się zmieni...Jednak czasem bywa cholernie ciężko i wtedy ona na chwilę "umiera". Oczywiście, podpisałam petycję. Jeśli masz ochotę, poczytaj: http://zwierzenianiekontrolowane.blogspot.com/, a między wierszami dowiesz się, z czym ja się zmagam. Pozdrawiam :)

    OdpowiedzUsuń
    Odpowiedzi
    1. Witaj :) Nie wcale nie brzmi to głupio, wiem że wielu ludzi walczy z własnymi demonami i przeciwnościami losu. Jak najbardziej, na podstawie swoich własnych doświadczeń możesz podejrzewać co czuję :) Nigdy nie uważałem że przez moją chorobę mam prawo mówić "co wy możecie wiedzieć o cierpieniu, nadziejach itp.?". Jakoś nie jara mnie zabawa w męczennika, prawda jest taka (choć trochę smutna) że nie ważne jak jest pamiętaj że mogło albo może być jeszcze gorzej xD Problemy każdego człowieka są istotne o ile oczywiście są prawdziwe bo istnieją również tendencje do wymyślania problemów których tak naprawdę nie ma ;) Bardzo chętnie poczytam jak będę miał chwilkę :) Pozdrawiam :)

      Usuń